به گزارش پایگاه خبری تحلیلی خطوط، ژن درمانی ظرفیت درمان طیف گسترده‌ای از بیماری‌های ناشی از جهش‌های ژنتیکی را دارد. باوجود تحقیقات متنوع در این زمینه، ژن درمانی از نظر تاریخی فقط برای معالجه تعداد نسبتاً کمی از بیماران مورد استفاده قرار گرفته و حتی تعداد کمتری نیز با موفقیت درمان شده است.
ژن درمانی با ظهور روش اصلاح ژنتیکی معروف به CRISPR-CAS ۹ در سال ۲۰۱۲ تغییر یافته است. این روش فقط در مطالعات بالینی برای درمان برخی از بیماری‌های انسانی مورد استفاده قرار گرفته است.
یک سامانه تحویل جدید CRISPR-CAS ۹ مبتنی بر نانوذرات لیپیدی (LNPS) در دانشگاه هوکایدو ایجاد شده است. این روش این قابلیت را دارد که به طور قابل توجهی اثربخشی ژن درمانی داخل بدن را بهبود بخشد.
یوسوکه ساتو، نویسنده مسئول و استادیار دانشکده علوم دارویی، دانشگاه هوکایدو می‌گوید: «به طور گسترده دو روش برای درمان بیماری‌ها با ژن درمانی وجود دارد. خارج تنی، جایی که سلول‌ها در آزمایشگاه تحت تغییرات مورد نظر قرار می‌گیرند و سپس به بدن بیمار وارد می‌شوند؛ و روش درون‌تنی، جایی که درمان درون بدن بیمار انجام می‌شود تا سلول‌ها را در بدن تغییر دهد. درمان ایمن و مؤثر در داخل بدن، هدف نهایی ژن درمانی است، زیرا این یک فرایند ساده برای بیماران و ارائه دهندگان مراقبت‌های بهداشتی خواهد بود. نانوذرات لیپیدی می‌توانند به عنوان وسیله‌ای برای رهایش ایمن و مؤثر در چنین روش‌های درمانی عمل کنند.»
پروتئین CAS ۹ و RNA راهنما برای تشکیل مولکول بزرگی که CRISPR-CAS ۹ را تشکیل می‌دهد، ترکیب می‌شوند. پروتئین CAS ۹ توالی DNA مکمل را که RNA راهنما به آن متصل می‌شود، برش می‌دهد و این امکان را برای ادامه کار فراهم می‌کند. برای اصلاح یک توالی DNA خاص، RNA راهنما را می‌توان برای هدف قرار دادن آن دنباله اصلاح کرد.
هیدیوشی هاراماشیما از محققان این طرح می‌گوید: «در مطالعه قبلی، ما کشف کردیم که مولکول‌های DNA به نام SSODN، اطمینان حاصل می‌کنند که مولکول CRISPR-CAS ۹ در نانوذرات لیپیدی (CRISPR-LNP) بارگذاری شده است. در این مطالعه، ما دوباره از SSODNها استفاده کردیم، اما آن‌ها با دقت طراحی شدند تا عملکرد RNA راهنما را خراب نکنند.»
آن‌ها بازده CRISPR-LNP را در مدل‌های موش با استفاده از RNA راهنما آزمایش کردند که بیان پروتئین به نام ترانسیترتین را هدف قرار می‌دهد. کارآمدترین روش برای کاهش ترانسیترتین، تهیه دو دوز CRISPR-LNP با SSODNهایی بود. این روش ترانسفرتین سرم را ۸۰ ٪ کاهش می‌دهد.
هارونو اونوما از محققان این طرح می‌گوید: «این سامانه می‌تواند برای ویرایش سلول‌ها در داخل بدن استفاده شود. ما به بهبود طراحی SSODNها و همچنین توسعه فرمولاسیون بهتر لیپید‌ها برای افزایش اثربخشی رهایش دارو ادامه خواهیم داد.»/ صدا و سیما