به گزارش پایگاه خبری تحلیلی خطوط، ایجاد درمان‌های موثر برای بیماری‌های ژنتیکی ریه مانند فیبروز کیستیک چالش برانگیز است. اکنون دانشمندان نوع جدیدی از نانوذره را توسعه داده اند که می‌تواند فناوری ویرایش ژن را مستقیماً به ریه‌ها منتقل کند.
با نقشه برداری از ژنوم انسان و مطالعات مرتبط بعدی ژنوم گسترده که جهش‌های ژنتیکی تعریف شده را با بیماری‌های شناخته شده مرتبط می‌کند، تمرکز بسیاری از تحقیقات بر روی توسعه ژن درمانی برای هدف قرار دادن علل ژنتیکی بیماری بوده است.
آر ان‌ای پیام رسان (mRNA) یک عامل درمانی نسبتاً جدید است که برای پیشگیری و درمان برخی بیماری‌های ژنتیکی مورد استفاده قرار می‌گیرد. اما برای عملکرد مؤثر در بدن، mRNA که حامل اطلاعات ژنتیکی است که سلول‌ها را به سمت ساخت پروتئین هدایت می‌کند، به یک سیستم انتقال پایدار نیاز دارد که از تخریب محافظت کرده و به آن اجازه دهد وارد سلول‌ها شود تا محموله‌های تغییر دهنده ژن خود را تحویل دهد. در پژوهش‌های اخیر نانوذرات ابزار‌های موثری برای انتقال mRNA ثابت کرده اند.
با این حال، انتقال نانوذرات mRNA چالش‌های خود را دارد. رساندن آن به قسمت صحیح بدن و اجتناب از تأثیر بر سایر اندام‌ها می‌تواند مشکل باشد.
نانوذرات تزریقی زمانی که در یک کره لیپیدی یا چربی محصور می‌شدند مؤثر بودند که از تخریب mRNA جلوگیری می‌کند و توانایی هدف‌گیری سلولی آن را بهبود می‌بخشد.
محققان دانشکده پزشکی دانشگاه ماساچوست نانوذره لیپیدی امیدوارکننده‌ای ایجاد کرده اند که ریه‌ها را هدف قرار داده و می‌تواند mRNA ژن را تغییر دهد.
محققان نانوذراتی را ایجاد کردند که شامل یک گروه با بار مثبت است که به ذرات کمک می‌کند تا با mRNA با بار منفی تعامل کنند. هنگامی که ساختار نانوذرات لیپیدی موثر پیدا شد، محققان آن را روی موش‌ها آزمایش کردند.
پژوهشگران دریافتند: می‌توانند از این نانوذرات برای انتقال mRNA کد کننده اجزای ویرایش ژن CRISPR/Cas ۹ به ریه‌های حیوانات با استفاده از روشی به نام القای داخل تراشه استفاده کنند که امکان کنترل دوز بیشتر از استنشاق را فراهم می‌کند.
اجزای تحویل شده CRISPR/Cas ۹ یک سیگنال توقف رمزگذاری شده ژنتیکی را قطع کردند، ژن یک پروتئین فلورسنت سبز را روشن کرده و به محققان اجازه دادند تا درصد از سلول‌های ریه mRNA را با موفقیت بیان کردند.
محققان دریافتند: پس از یک دوز mRNA، حدود ۴۰ درصد از سلول‌های اپیتلیال ریه ترانسفکت شدند. ترانسفکشن فرآیند وارد کردن مواد ژنتیکی به سلول است. دو دوز میزان mRNA را به بیش از ۵۰ و سه دوز به ۶۰ درصد افزایش داد.
بوون لی (Bowen Li) پژوهشگر ارشد این مطالعه گفت: این یافته بدان معناست که سلول‌هایی که ما قادر به ویرایش آن‌ها بودیم، واقعاً سلول‌های مستعد بیماری ریه هستند. این لیپید می‌تواند ما را قادر سازد که mRNA را بسیار موثرتر از هر سیستم تحویلی دیگری که تاکنون گزارش شده است به ریه برسانیم.
او همچنین افزود: استفاده از نانوذرات لیپیدی به جای ویروس مرتبط با آدنو (AAV)، یک مزیت متمایز ارائه کرد. در حالی که ویروس مرتبط با آدنو موثر است، یک پاسخ ایمنی در بدن ایجاد می‌کند، بنابراین نمی‌توان آن را به طور مکرر روی یک فرد استفاده کرد. نانوذرات لیپیدی آن پاسخ ایمنی را ایجاد نمی‌کنند، بنابراین در صورت نیاز می‌توان چندین دوز تجویز کرد.
محققان همچنین دریافتند که نانوذرات جدید به سرعت شکسته شده و ظرف چند روز از ریه‌ها پاک می‌شوند و در نتیجه خطر التهاب را کاهش می‌دهند. توسعه آن‌ها می‌تواند در آینده برای اصلاح جهش ژنتیکی که باعث فیبروز کیستیک و سایر بیماری‌های ژنتیکی ریه می‌شود مورد استفاده قرار گیرد./ صدا و سیما